연초부터 뇌졸중 환자에게 희소식이 날아들었다. 국내 연구진이 개발한 뇌졸중 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받아 진행된 임상실험에서 안전성을 입증 받는 쾌거를 이룬 것이다.

뇌졸중은 암, 심장병에 이어 전 세계 3대 사망 원인 가운데 하나다. 뇌졸중이 일어나면 흥분성 독소와 활성 산소가 만들어지면서 뇌세포가 죽게 된다. 따라서 뇌졸중 환자는 죽지 않더라도 평생 치명적인 장애를 안고 살아갈 수 밖에 없다. 미국의 경우 매년 75만 명의 환자가 새로 발생해 이 가운데 16만 명이 죽음에 이른다.

아주대 의대 곽병주 교수(49)와 바이오기업 ㈜뉴로테크가 과학기술부의 지원으로 개발한 ‘Neu2000’은 미국에서 진행된 전임상과 임상1상 시험에서 탁월한 약효와 안전성이 확인됐다. 이 결과는 1월 15일 오전 6시(한국시간) 전 세계적으로 발표됐다.

과기부는 “약효와 안전성에서 그 탁월성을 정식으로 인정받았다는 점에서 의의가 크며 앞으로 수익 창출이 가능한 신약개발로 이어질 것으로 기대된다”고 밝혔다.

최근 분자 생물학적 기전연구를 통해 뇌졸중 후 발생하는 뇌세포 사멸의 경로에 대한 메커니즘이 속속 규명되면서 뇌세포 보호를 위한 치료제 개발이 다국적 기업을 중심으로 활기를 띠고 있다. 그러나 대부분의 후보물질들이 약효가 미약하거나 독성이 너무 강해 임상에서 어려움을 겪고 있다. 유일하게 일본 내에서만 시판되는 미쯔비시의 ‘에다라본’은 부작용으로 인한 문제점이 심각하게 부각되고 있는 실정이다.

Neu2000은 아스피린과 설파살라진의 구조를 기반으로 만들어 흥분성 독성 억제 기능과 활성산소 억제 기능을 동시에 갖는 신약물질로 뇌졸중 발생 후 급격히 진행되는 뇌세포 파괴를 억제하는 효과가 있다.

곽 교수는 특히 “Neu2000은 약효가 8시간 이상 지속하며 뇌졸중 동물모델에서 탁월한 약효를 보였다”며 “심장마비 동물모델에서도 효과가 입증됐다”고 말했다. 실제 뇌졸중에 걸린 쥐에 바로 약물을 주사한 결과 뇌세포의 파괴를 95%이상 막아 주고 뇌졸중이 일어난 지 8시간에서 최대 24시간이 지난 뒤에도 약효를 발휘하는 것으로 나타났다.

곽 교수는 이어 Neu2000은 미 FDA의 허가를 받아 진행된 지난 해 후반부터 시작된 임상1상(a, b, c)에서 정상인에 대한 탁월한 안정성을 인정받았다고 말했다. 임상1상은 약물의 인간에 대한 안전성을 확인하는 것이다.

뉴로테크연구소 조성익 부소장은 “약물의 혈중 농도가 최소 10㎎에서 최대 1500㎎까지 사용했어도 모두 인체에 안전하다는 결과를 얻었다”고 밝혔다. 젊은 정상인 64명을 대상으로 한 임상 1a단계에서는 Neu2000을 전임상 동물모델에서 결정된 약효 유효 혈중농도만큼 투여했을 때 모두 안전한 것으로 입증됐다.

안전성 확보를 위해 최대 투여용량을 결정하는 임상 1b단계에서는 중증과 경증 뇌졸중에서 최대 40배의 약효 유효 혈중농도를 투여했을 때에도 안전성이 확인됐다. 또한 정상 노인 15명을 대상으로 한 1c단계에서도 안전성이 입증됐다.

뉴로테크는 올해 안에 미국과 유럽, 아시아에서 환자들을 대상으로 한 Neu2000의 임상2상에 돌입할 예정이다. 특히 이번 임상2상에는 뇌졸중 연구와 치료제 개발에서 세계적 석학인 미 메모리대 최원규 박사와 독일의 다국적 임상회사인 파락셀이 참여해 그 성공가능성을 높인다. 실제 곽 교수가 대표를 맡고 있는 뉴로테크는 최원규 박사를 연구자문위원으로 영입하는 한편, 파렉셀과는 자문계약을 체결했다.

임상2상은 올 6월쯤 시작될 예정이다. 곽 교수는 “올해 안으로 미 FDA에 임상2상 허가를 신청해 임상에 돌입하고, 1년 반 안에 임상2상을 완료하는 것을 목표로 하고 있다”며 “지금까지 입증된 약효와 안전성으로 볼 때 성공할 것으로 확신한다”고 말했다.

이번 연구는 G7 프로젝트, 국가지정연구실, 21세기 프론티어 연구개발사업인 ‘뇌기능 활용 및 뇌질환 치료기술 개발사업’ 및 ‘프로테오믹스이용기술개발 사업’의 지원으로 수행됐다. 미국 FDA의 승인을 받아 임상이 진행되고 있는 뇌졸중 관련 신약 후보물질들은 Neu2000을 포함해 모두 19개가 진행되고 있다.