생후 1년 이내 발병하는 희귀 소아 뇌전증으로, 반복적인 경련 발작을 특징으로 하는 '드라베 증후군'(Severe Myoclonic Epilepsy of Infancy, SMEI) 치료를 위한 신약후보 물질이 개발됐다.

광주과학기술원(GIST)은 4일 화학과 안진희 교수와 한국화학연구원(KRICT) 배명애·김기영 박사 공동 연구팀이 소아 난치성 뇌전증 치료를 위한 새로운 저분자 신약 후보 물질 'GM-91466'을 개발했다고 밝혔다.

저분자 신약 후보 물질은 분자 크기가 작은 화학 합성 물질로, 세포 안으로 잘 침투해 특정 단백질의 기능을 조절할 수 있어 먹는 약으로 개발하기에 유리한 특징이 있다.

뇌 신경세포에서 신경 신호의 흐름을 조절하는 단백질을 만드는 유전자에 이상이 생기면 신경세포가 과도하게 흥분해 반복적인 발작이 나타날 수 있으며 그 대표적인 질환이 드라베 증후군이다.

현재 사용되는 치료법은 다른 질환에 쓰이던 약물을 사용하는 방식이어서, 충분한 효과를 보지 못하거나 부작용 우려가 있다는 한계가 있다.

연구팀은 질환의 원인 유전자를 실제와 가깝게 구현한 동물 모델을 활용해 신약 후보를 탐색한 결과 'GM-91466'은 발작과 관련된 이상 행동을 강하게 억제하면서도 정상 개체의 움직임에는 영향을 주지 않아 안정성이 높은 사실을 확인했다.

유전자 기능이 일부 감소한 생쥐 모델 실험에서도 발작의 빈도와 강도를 크게 줄이고 발작이 시작되는 시점을 늦추는 등 기존의 약물보다 우수한 효과를 보였고, 몸의 자연스러운 조절 시스템을 활용해 부작용 가능성을 낮출 수 있는 새로운 접근법으로도 평가받았다.

안진희 교수는 "체내에 투여했을 때 혈액을 통해 뇌까지 효과적으로 도달하는 것으로 나타났으며, 먹는 약 형태로도 안정적인 효과를 보였다"며 "사람 대상 임상시험에 앞선 전임상 안전성 평가에서도 특별한 이상이 관찰되지 않아 향후 임상 개발 가능성을 높였다"고 설명했다.

안 교수와 한국화학연구원 배명애·김기영 박사가 공동 주도하고 GIST 화학과 김동건 박사과정생 등이 수행한 이번 연구결과는 의약화학 분야 국제학술지 'Journal of Medicinal Chemistry' 온라인에 지난 1월 23일 게재됐다.