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이미 손상된 시력도 회복할 수 있는 망막 재생 기술을 국내 연구진이 개발했다.

한국과학기술원(KAIST)은 김진우 교수 연구팀이 망막 신경 재생을 통해 치료제가 전무했던 퇴행성 망막 질환 치료법을 개발했다고 30일 밝혔다.

전 세계적으로 망막 질환을 앓고 있는 인구는 3억명 이상에 이른다.

병증 진행을 억제하는 치료법에 대한 연구가 활발히 진행되고 있지만, 이미 손상된 시력을 회복할 수 있는 치료제는 현재까지 없다.

어류는 망막이 손상돼도 망막 내 '뮬러글리아'라는 세포가 신경전구세포로 역분화한 뒤 새로운 신경세포를 생성할 수 있는데, 인간과 같은 포유류는 이 기능이 사라져 망막이 한번 손상되면 회복하기 어렵다.

연구팀은 포유류에서 뮬러글리아 세포의 역분화를 억제하는 역할을 하는 '프록스원'(PROX1)이라는 단백질을 발견했다.

망막 손상 생쥐에 프록스원 차단 치료제를 투여한 결과 ⓒKAIST 제공

프록스원 단백질은 어류 망막의 뮬러글리아에는 쌓이지 않지만, 생쥐 망막 내 뮬러글리아에는 축적되는 것으로 나타났다.

연구팀은 손상된 망막의 신경세포에서 분비된 프록스원 단백질이 뮬러글리아로 이동해 신경 재생을 억제함을 확인했다.

이에 프록스원과 결합하는 항체를 이용해 프록스원이 뮬러글리아에 도달하기 전에 세포 밖에서 제거하는 데 성공했다.

이를 통해 선천성 망막 퇴행성질환 생쥐를 대상으로 망막 조직의 신경 재생과 시력 회복을 유도했다. 그 효과는 6개월 이상 지속됐다.

포유류 망막에서 장기간 신경 재생을 유도한 세계 최초의 사례다.

김진우 교수가 창업한 벤처 '셀리아즈'에서 다양한 퇴행성 망막질환에 적용하기 위한 치료제를 개발 중이며, 2028년 임상시험에 돌입하는 것을 목표로 하고 있다.

프록스원 이동 억제를 통한 망막 재생 유도 ⓒKAIST 제공

제1 저자인 이은정 박사는 "프록스원 중화항체의 효능을 개선하는 작업이 마무리돼, 여러 동물을 이용해 시력 회복 효능과 안전성 평가를 진행할 예정"이라며 "적절한 치료제가 없어 실명의 위험에 노출된 환자들에게 도움이 되도록 노력하겠다"고 말했다.

이번 연구 성과는 국제 학술지 '네이처 커뮤니케이션스'(Nature Communications) 지난 26일 자 온라인판에 실렸다.

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