한국기초과학연구원(이하 기초지원연)은 근위축성 측색경화증(일명 루게릭병)의 원인 단백질인 'TDP-43'의 응집을 효과적으로 막을 수 있는 나노소재를 개발했다고 20일 밝혔다.

루게릭병은 운동신경 세포의 파괴로 인한 신경 퇴행성 질환이다. 신경세포 내 TDP-43이 비정상적으로 응집돼 발병하는 것으로 알려져 있다.

기초지원연 이영호 박사팀은 동아대 의대 홍영빈 교수팀, 한국뇌연구원 남민엽 박사 연구팀, 서울대 홍병희 교수 연구팀과 공동으로 그래핀 양자점(Quantum Dot·수 나노미터 크기 반도체 입자)이 TDP-43 단백질의 단백질 응집체 형성을 효과적으로 차단함을 확인했다. 실험을 통해 생체 적합성이 높고 혈뇌 장벽을 통과할 수 있는 그래핀 양자점이 TDP-43 단백질과 직접 상호작용해 단백질 응집을 막고, 신경세포에서 TDP-43 관련 독성을 줄이며 세포 생존율을 높이는 효과를 확인했다.

이와 함께 세포 내 액액상분리(LLPS·단백질이 농도에 따라 상이 분리되는 현상으로, 이로 인해 응축체가 만들어짐) 현상을 제어함으로써 신경세포를 보호하는 효과를 낸다는 것을 입증했다. 연구팀은 루게릭병을 유발하는 다른 원인 단백질인 'FUS' 등에 대해서도 그래핀 양자점이 신경 보호 효과를 보이는 것을 확인했다. 기존 신경 보호나 항염증 효과에 중점을 둔 치료제와 달리 단백질 응집을 직접적으로 타깃으로 하는 치료 기술로, 루게릭병뿐만 아니라 다른 신경퇴행성 질환 치료제 개발에도 기여할 것으로 기대된다.

홍영빈 교수는 "다양한 세포·동물모델에서 그래핀 양자점의 치료 효과를 검증했다"며 "앞으로 전임상시험과 임상시험을 통해 안전성과 유효성 검증을 거쳐 상용화를 추진할 계획"이라고 말했다.

이번 연구 성과는 국제 학술지 '에이씨에스 나노'(ACS Nano) 지난 4일 자에 실렸다.