이중나선 모양 DNA의 한 가닥만을 선별해 부작용 없이 자르는 ‘유전자가위 기술’이 국내 연구진에 의해 개발돼 유전자와 줄기세포 치료의 정확성을 높이는데 크게 기여할 것으로 기대된다.

교육과학기술부는 서울대 김진수 교수 연구팀이 DNA 두 가닥 중 한 가닥만을 자르는 유전자 가위 기술을 개발해 세포 독성이나 돌연변이를 유발하는 부작용 없이 원하는 장소에만 변이를 일으키는데 성공했다고 지난 29일 밝혔다.
 
유전자가위(engineered nuclease)는 특정 염기서열(DNA 표적 자리)을 인식해 절단하거나 교정하도록 고안된 인공 제한효소다. 인간세포를 포함한 모든 동․식물세포에서 특정 유전자를 절단해 변이를 일으키거나 교정하여 다양한 질병을 치료하는데 사용되는 도구로, 최근 과학자들로부터 주목 받고 있는 신기술이다.
 
특히 김진수 교수가 주도적으로 개발·보급한 이 기술은 지난해 과학전문지 ‘네이처’의 자매지인 ‘Nature Methods (IF=20.7)’로부터 ‘올해의 기술(Method of the Year 2011)’로 선정되는 영예를 얻었다. 

지금까지의 유전자가위 기술은 이중나선 DNA 두 가닥을 모두 잘라내 독성을 일으키거나, 표적(target)하지 않은 곳에서도 작동하여 원치 않는 돌연변이를 발생시키는 등의 문제점이 있었다. 

김 교수팀의 유전자가위 기술은 DNA 한 가닥만 자른 후 어떠한 부작용 없이 표적 장소에서만 유전자를 교정하는 첫 사례로 의미가 크다. 


 최근 미국 하버드대 의대 연구팀(J. K. Joung 교수 등, Nucleic Acids Research지 2월 28일자)과 생명공학회사(Genome Research지 3월 20일자)는 각각 DNA 한 가닥만을 자르는 유전자가위 기술 개발에 성공했다고 발표한 바 있지만, 이들은 유전자가위 기술로 표적 장소에만 변이를 일으키는지 여부를 확인하지 못하는 등 그 정확성을 입증하지 못했다. 

김 교수팀은 기존의 유전자가위 기술과 마찬가지로 외부에서 넣은 유사 DNA를 이용해 유전자를 정교하게 교정할 수 있으면서도 표적 장소 외에는 변이를 일으키지 않는다는 사실을 처음으로 확인했다. 

김 교수는 “유전자가위 기술은 유전자의 염기서열을 교정하거나 뒤집어진 유전자를 원상 복구하는 등 최근 과학자들이 주목하는 신기술이다. 향후 이 기술을 통해 유전자 또는 줄기세포 치료뿐만 아니라 에이즈나 혈우병과 같은 난치성 질환을 원천적으로 치료하는데도 활용될 수 있을 것으로 기대한다”고 연구의의를 밝혔다.

한편 이번 연구는 유전체 분야의 권위 있는 학술지인 ‘지놈 리서치(Genome Research, IF=13.588)’지에 온라인 속보(4월 21일)로 게재되었다.
(논문명 : Precision genome engineering with programmable DNA-nicking enzymes)