국내 연구진이 몸 안에 있는 단백질을 이용해 자가면역질환을 완화하는 신개념 단백질 신약후보물질을 개발했다.  

연세대 생명공학과 이상규 교수팀은 11일 면역세포가 자기 세포를 공격하도록 유도하는 단백질을 억제해 자가면역질환 증상을 완화하는 단백질 신약후보물질을 개발, 질환 모델동물 실험에서 효과를 확인했다고 밝혔다.  

이 연구결과는 '미 국립과학원회보'(PNAS) 12월 19일자 온라인판에 게재됐다.

자가면역질환 치료를 위해 그동안 특정 면역세포에서 자가면역 반응을 유발하는 핵심 단백질(RORγt=전사인자)을 억제하는 항체나 화학물질을 개발하는 연구가 진행됐다. 그러나 항체는 세포 내 전달이 어렵고 화학물질은 부작용 검증 등에 많은 비용과 시간이 걸리는 문제가 있었다.

이 교수팀은 다발성경화증 유발에 중요한 역할을 하는 전사인자 단백질(RORγt)의 일부 조각을 떼어 단백질 전달체((Hph-1-PTD)와 결합해 세포 내에 투입, RORγt가 작동하는 것을 방해하는 방법으로 자가면역 반응을 완화하는 데 성공했다.  

RORγt는 T세포 중 다발성 경화증을 일으키는 TH17 세포의 분화와 기능에 관여하는 유전자들의 발현을 조절한다. 그런데 이 단백질이 신약후보물질과 결합하면서 제 기능을 못함에 따라 TH17도 자가면역질환을 일으키지 못하게 되는 것이다.

연구진이 이 신약후보물질을 다발성 경화증 생쥐모델에 주입한 결과 마비돼 가던 다리가 정상 쥐로 치료되는 것으로 확인됐다.  

연구진은 단백질로 된 신약후보물질은 화학물질과 달리 일정시간이 지나면 세포 내에서 분해돼 사라지고 표적 세포에만 작용하기 때문에 부작용 우려가 낮다고 설명했다.

이 교수는 "이 연구는 기존 화학합성물이나 항체를 이용한 자가면역 질환 치료제 시장에 새로운 개념의 단백질 의약품 개발 가능성을 제시한 것"이라며 "전사인자가 원인이 되는 많은 질환의 치료제 개발에 응용될 수 있을 것"이라고 말했다.